Apel do Ministra Zdrowia

W odpowiedzi na niepokojące dla pacjentów doniesienia, dotyczące przebiegu procesu refundacyjnego Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry’ego, na początku czerwca złożyło na ręce Ministra Zdrowia apel w sprawie leczenia pacjentów z chorobą Fabry’ego, pod którym podpisali się specjaliści pediatrii metabolicznej, kardiolodzy, nefrolodzy i neurolodzy oraz zwykli obywatele. Łącznie blisko 2,5 tysiąca osób, dla których zdrowie i życie pacjentów z Fabrym nie jest obojętne. Pod apelem podpisały się również największe autorytety medyczne, profesorowie i prezesi towarzystw naukowych: Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego, Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, Polskiego Towarzystwa Nefrologicznego, Polskiego Towarzystwa Wrodzonych Wad Metabolizmu. Aby po raz kolejny prośby o refundację leczenia nie spotkały się z urzędniczą bezwzględnością, stowarzyszenie poprosiło o wsparcie premiera Mateusza Morawieckiego i kardynała Kazimierza Nycza.

– Zdrowie pacjentów z chorobą Fabry’ego w Polsce wystarczająco długo jest traktowanew kategoriach obciążenia budżetowego, planów finansowych i mnożących się w nieskończoność ograniczeń. Patrząc na koszty, decydenci w naszym kraju zapominają o kosztach pośrednich w postaci leczenia licznych następstw zasadniczej choroby, kosztów procedur medycznych z nimi związanych, np. dializoterapii, przeszczepień niewydolnych narządów, operacji serca czy kosztów rehabilitacji poudarowej, pozawałowej lub opieki społecznej –  apeluje Prof. dr hab. med. Michał Nowicki, Post-Prezes Polskiego Towarzystwa Nefrologicznego Kierownik Kliniki Nefrologii Hipertensjologii i Transplantologii Nerek Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. – Skuteczne leczenie pacjentów z chorobą Fabry’ego powinno być traktowane przez rządzących nie tylko jako koszt dla publicznego płatnika, ale jako inwestycja w zdrowie. Inwestycja ta musi uwzględniać oszczędność związane z ograniczeniem kosztów licznych procedur medycznych związanych z typowymi powikłaniami choroby, których poniesienia pacjenci z tą chorobą, jeśli nie wdrożymy skutecznego leczenia przyczynowego, będą wymagali  – dodaje profesor Nowicki.

Poparcie środowiska medycznego

– Wspólnie z innymi towarzystwami, kardiologicznym i neurologicznym, Polskie Towarzystwo Nefrologiczne pracuje nad przygotowaniem stanowiska dotyczącego diagnostyki i leczenia choroby Fabry’ego, które po akceptacji wszystkich partnerów opublikujemy jeszcze w tym roku – podkreśla profesor Nowicki

– Pamiętajmy, że wśród nowo zdiagnozowanych chorych są również dzieci, które z dnia na dzień tracą szansę na ograniczenie niszczących zdrowie skutków choroby. Każdy dzień oczekiwania na decyzję dot. refundacji wiąże się dla chorych oraz ich rodzin z niewyobrażalnym cierpieniem, a niekiedy też ze śmiercią – podkreśla Anna Moskal, Prezes Stowarzyszenia. – Pacjenci z chorobą Fabry’ego już nie mają czasu, wystarczająco długo czekali, umierając w ciszy i cierpieniu. Głęboko wierzymy, ze 1 lipca 2019 na liście refundacyjnej wreszcie pojawi się enzymatyczna terapia zastępcza –  dodaje. – Gdyby tak się jednak nie stało, to skorzystamy z naszego prawa do udziału w procesie refundacyjnym jako strona. 11 kwietnia 2019 Wojewódzki Sąd Administracyjny w Warszawie orzekł na naszą korzyść i uchylił postanowienia Ministra Zdrowia odmawiające udziału naszego stowarzyszenia na prawach strony w postępowaniu refundacyjnym. Po uprawomocnieniu się tej decyzji będziemy mogli być jeszcze bliżej tego procesu, reprezentując interesy pacjentów z chorobą Fabry’ego patrzeć na ręce decydentów – puentuje Moskal.

W Unii Europejskiej średni czas od momentu rejestracji leku stosowanego w chorobach rzadkich do momentu refundacji wynosi 30 miesięcy. W Polsce jedynie w skrajnych przypadkach czas oczekiwania wynosił 10 lat. 18 lat oczekiwania w przypadku choroby Fabry’ego to jedyny taki przypadek w Polsce i najdłuższy jak do tej pory!