Miastenia nazywana jest najczęstszą z chorób rzadkich, w Polsce cierpi na nią ok.  9 tys. osób. W ostatnich latach w leczeniu miastenii nastąpił duży postęp i pojawiły się nowe możliwości terapeutyczne. Dowody kliniczne wskazują, że stosowanie innowacyjnych leków może diametralnie poprawić stan zdrowia oraz jakość życia osób z miastenią. Terapia tymi lekami może też obniżyć koszty hospitalizacji oraz zmniejszyć bardzo wysokie koszty związane z utratą produktywności pacjentów i ich opiekunów. Co ważne, pierwsze z tych terapii są już w Polsce refundowane w ramach programu lekowego. Niestety realny dostęp do nich wciąż jest ograniczony, mimo że program „na papierze” funkcjonuje już ponad rok. O wyzwaniach i szansach w leczeniu pacjentów z miastenią mówi prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, przewodnicząca Rady do spraw Chorób Rzadkich przy Ministerstwie Zdrowia.