Produkt leczniczy zawierający bromek glikopironium przeznaczony jest do leczenia ciężkiego ślinotoku u dzieci i młodzieży z ciężkimi uszkodzeniami centralnego układu nerwowego. Ślinotok (hipersalacja, ang. sialorrhoea) to nadmierny wyciek śliny z ust spowodowany zaburzeniami połykania śliny. Ciężki ślinotok u tych chorych może prowadzić do zagrażających życiu powikłań. Zawsze wiąże się z szeregiem problemów fizycznych, społecznych i psychologicznych.

– Z jednej strony ślinienie się to czysto fizyczny problem. Dziecko ma ciągle mokre ubrania, co wiąże się z koniecznością częstego przebierania. Dla wielu dzieci, zwłaszcza tych z silną spastyką, zmiana koszulki wiąże się z dyskomfortem, a nawet bólem. Dodatkowym utrudnieniem jest brak odpowiedniej infrastruktury w przestrzeni publicznej - dostosowanych łazienek, w których można by przebrać dziecko. Dużym problemem jest też trudne do leczenia podrażnienie i przesuszenie skóry spowodowane stałym kontaktem z wilgocią i nieustannym wycieraniem twarzy, szyi, a nawet klatki piersiowej. Dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym bardzo często zmagają się z nadmiernym napięciem mięśniowym, które powoduje m.in. niekontrolowane odchylanie głowy do tyłu. W połączeniu trudnościami z przełykaniem i koordynacją przełykania z oddychaniem, ta duża ilość śliny może powodować zachłystywanie, krztuszenie i wymioty. W skrajnej sytuacji może doprowadzić nawet do zagrożenia życia – powiedziała Emilia Więcek, mama dziecka z mózgowym porażeniem dziecięcym i ciężką postacią ślinotoku.

Jak wskazała Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w Analizie Weryfikacyjnej Agencji, Stanowisku Rady Przejrzystości oraz Rekomendacji Prezesa, obecnie w Polsce nie ma dostępu do leczenia ciężkiego ślinotoku dla dzieci i młodzieży z ciężkimi uszkodzeniami centralnego układu nerwowego. Opinia ta została wsparta przez ekspertów klinicznych, w tym krajowego konsultanta w dziedzinie neurologii dziecięcej.

– Ten lek jest o tyle istotny w praktyce postępowania neurologów dziecięcych, ale również i pediatrów, dlatego że zmniejsza ślinienie u dzieci leżących, niechodzących i chodzących, dzieci przede wszystkim z mózgowym porażeniem dziecięcym, ale również innymi chorobami ośrodkowego układu nerwowego. Pielęgnacja tych dzieci, które mają ślinienie jest szalenie utrudniona. Na pewno wchłanianie leków jest gorsze. W związku z tym wprowadzenie preparatu, który mógłby zostać przepisany przez neurologa dziecięcego, ortopedę czy pediatrę byłoby bardzo dużym ułatwieniem – powiedziała prof. dr hab. n. med. Barbara Steinborn, kierownik Katedry i Klinika Neurologii Wieku Rozwojowego Wydziału Nauk o Zdrowiu Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, członikini Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych.

Postępowanie refundacyjne dla stosowania bromku glikopironium w pierwszej linii leczenia ciężkiego ślinotoku w tej grupie chorych toczy się od lipca 2023 r. Przedstawione w toku postępowania refundacyjnego dowody naukowe, które wykazywały skuteczność i bezpieczeństwo stosowania terapii, doprowadziły do wydania pozytywnego Stanowiska Rady Przejrzystości, a następnie pozytywnej Rekomendacji Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Trudności pojawiły się na etapie negocjacji z zespołem negocjacyjnym Komisji Ekonomicznej. Pomimo kilku spotkań, negocjacji, doprecyzowania wskazań refundacyjnych i zmian propozycji finansowych, Komisja Ekonomiczna wydała negatywną uchwałę, która stała się podstawą do wydania negatywnego rozstrzygnięcia przez ministra zdrowia.

Przedstawiciele podmiotu odpowiedzialnego wystąpili z prośbą o spotkanie do wiceministra zdrowia Macieja Miłkowskiego w celu omówienia warunków, jakie należy spełnić, aby ta grupa chorych miała szansę na leczenie odpowiadające aktualnej wiedzy medycznej. Pomimo przedstawienia szeregu przesłanek przemawiających za kontynuacją dialogu, prośba nie została dotychczas rozpatrzona.

W przypadku braku zmiany decyzji w zakresie negatywnego rozstrzygnięcia Ministra Zdrowia, doprowadzi to do wydania negatywnej decyzji refundacyjnej w ramach toczącego się postępowania. Dla dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym i ciężką postacią ślinotoku będzie to oznaczać brak dostępu do leczenia, którego refundację rekomendował AOTMiT w obliczu istnienia dużej niezaspokojonej potrzeby zdrowotnej.