Reklama:

Nowy program lekowy to przełom w leczeniu pacjentów z NMOSD

Ten tekst przeczytasz w 5 min.

Nowy program lekowy to przełom w leczeniu pacjentów z NMOSD

PantherMedia

Dostępność leków w aptece

Od listopada 2022 roku obowiązuje nowy program lekowy B.138.FM – dotyczący leczenia osób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD). Pacjenci włączeni do tego programu, gdy tylko ośrodki kontraktujące zakończą formalności związane z jego uruchomieniem, otrzymają terapię innowacyjnym lekiem – satralizumabem.  Jakie warunki trzeba spełnić, żeby zostać zakwalifikowanym do tego leczenia i na czym ono polega? Wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Beata Zakrzewska-Pniewska, neurolog z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Reklama:

Choroba z kręgu zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD) została po raz pierwszy opisana, pod koniec XIX wieku, przez francuskiego lekarza Eugeniusza Devica, stąd niekiedy nazywa się ją chorobą lub zespołem Devica. Jest to schorzenie demielinizacyjne o ciężkim przebiegu z zajęciem nerwów wzrokowych (jedno – lub obustronnym) i rdzenia kręgowego ze zmianami obejmującymi kilka segmentów rdzenia.

NMOSD jest zaliczana do chorób rzadkich, ale nie jest bardzo rzadka. Choć brak jest pewnych danych dotyczących zachorowalności na NMOSD, to przyjmuje się, że w krajach Europy Zachodniej schorzenie to może dotyczyć nawet 4,4 osób na 100 tys. mieszkańców. Średni wiek zachorowania wynosi 39 lat (choć zdarzają się także zachorowania w wieku dziecięcym czy po 50 roku życia), a kobiety chorują aż dziewięć razy częściej niż mężczyźni. Ze względu na podobieństwo objawów do stwardnienia rozsianego, aż 20% chorych na NMOSD początkowo jest diagnozowanych jako chorujący na SM mówi prof. Beata Zakrzewska-Pniewska.

Ważna prawidłowa diagnoza

Typowe objawy choroby Devica wynikające z zapalenia rdzenia kręgowego to: niedowład lub porażenie kończyn dolnych lub jednocześnie kończyn dolnych i górnych, wzmożone napięcie mięśni, zaburzenia czucia, silne bóle kończyn, napadowe bolesne kurcze mięśni oraz zaburzenia oddawania moczu i stolca. Typowe objawy wynikające z zapalenia nerwu wzrokowego obejmują natomiast: ból gałki ocznej oraz zaburzenia widzenia (od zmęczenia wzroku i pogorszenia ostrości wzroku do całkowitego zaniewidzenia). W NMOSD może dojść również do zajęcia struktury zwanej pniem mózgu, co powoduje takie mniej typowe objawy jak: uporczywa czkawka, nudności, wymioty, zawroty głowy, bóle twarzy, porażenie nerwu twarzowego, niedosłuch, zaburzenia połykania czy zaburzenia równowagi. Bardzo rzadko pojawiają się, stanowiące zagrożenie dla życia pacjenta, zaburzenia oddechowe. W przebiegu NMOSD mogą występować też, podobnie jak w stwardnieniu rozsianym, zaburzenia funkcji poznawczych. Objawy te nie muszą występować jednocześnie, a choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy, co oznacza, że objawy pojawiają się, trwają przez pewien czas, a następnie trochę ustępują, czyli następuje tzw. częściowa remisja. Za jakiś czas dochodzi do kolejnego ataku choroby, co powoduje narastanie niesprawności. U podłoża NMOSD leży nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu białku o nazwie akwaporyna 4. Te przeciwciała powodują stan zapalny i uszkodzenie układu nerwowego.

Do rozpoznania NMOSD niezbędne jest wykonanie kompleksowych badań diagnostycznych, przeprowadzanych zazwyczaj w warunkach szpitalnych: specjalistycznych badań krwi (w kierunku obecności przeciwciał przeciwko akwaporynie 4), rezonansu magnetycznego oraz badań płynu mózgowo-rdzeniowego. Wyniki tych badań pozwalają na rozróżnienie choroby Devica i stwardnienia rozsianego. To niezwykle ważne, gdyż niektóre leki stosowane w leczeniu stwardnienia rozsianego mogą nie tylko nie pomóc w NMOSD, ale nawet pogorszyć przebieg tej choroby i stan pacjentów podkreśla prof. Beata Zakrzewska-Pniewska.

W leczeniu NMOSD wyróżnia się leczenie objawowe, stosowane po rzucie oraz leczenie przewlekłe, nazywane leczeniem modyfikującym przebieg choroby, które ma zatrzymać postęp choroby, zapobiec kolejnym rzutom i zahamować rozwój niesprawności. Nadrzędnym celem jest poprawa jakości życia pacjenta. Do niedawna w tym celu stosowane były różne, działające niespecyficzne, preparaty  immunosupresyjne, lecz w ostatnich latach pojawiły się nowe leki, znacznie bardziej skuteczne,
bo konkretnie nakierowane na hamowanie wytwarzania patogennych przeciwciał uczestniczących
w rozwoju NMOSD.

Wprowadzenie nowych leków jest konsekwencją naszej coraz większej wiedzy na temat mechanizmów powstawania choroby. Leki te działają przyczynowo i dzięki temu bardzo efektywnie zapobiegają kolejnym rzutom choroby. Jednym z takich leków jest satralizumab, który od 1 listopada 2022 został objęty w Polsce refundacją i w ramach nowo utworzonego programu lekowego B.138.FM może być podawany pacjentom spełniającym określone kryteria kwalifikacji. Satralizumab jest lekiem podawanym podskórnie, raz na 4 tygodnie. Może być stosowany jako jedyny lek modyfikujący przebieg NMOSD lub w leczeniu skojarzonym z terapią immunosupresyjną – doustnymi kortykosteroidami, azatiopryną lub mykofenolanem mofetylu. Korzystny profil bezpieczeństwa oraz skuteczność satralizumabu u grupie pacjentów z obecnymi przeciwciałami przeciwko akwaporynie 4 potwierdziły wyniki badań klinicznych SakuraSky i SAkuraSTARwyjaśnia prof. Zakrzewska-Pniewska.

Zgodnie z zapisami programu lekowego B.138.FM, do leczenia satralizumabem kwalifikowani są pacjenci spełniają łącznie następujące kryteria:

  • wiek powyżej 12 roku życia;
  • rozpoznanie NMOSD, w oparciu o aktualne kryteria diagnostyczne;
  • obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4) w osoczu;
  • stopień niesprawności oceniany w skali EDSS wynoszący od 0 do 6,5 punktów włącznie;
  • brak przeciwwskazań do stosowania tego leku, określonych w Charakterystyce Produktu Leczniczego;
  • brak wcześniejszego leczenia innym lekiem z grupy inhibitorów interleukiny 6 (oznacza to wyłączenie z programu pacjentów z NMOSD wcześniej leczonych tocilizumabem).

W przypadku pacjentek, będących w wieku rozrodczym, zalecane jest stosowanie antykoncepcji. Natomiast u pacjentek w ciąży włączenie leczenia satralizumabem jest zależne od decyzji lekarza (z uwagi na brak danych dotyczących stosowania tego leku u kobiet w ciąży). Pacjentki, które z powodu ciąży przerwą leczenie satralizumabem w ramach programu lekowego, mogą zostać do niego automatycznie włączone po zakończeniu ciąży, bez konieczności ponownej kwalifikacji. U pacjentów zakwalifikowanych do programu lekowego po 12 miesiącach terapii będzie przeprowadzana ocena skuteczności leczenia. Jeśli wypadnie pozytywnie, terapia satralizumabem będzie przedłużana o kolejny rok.

Kwalifikacji pacjentów do leczenia satralizumabem w programie lekowym dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Pacjentów ze spektrum NMOSD. Więcej informacji na temat zasad działania Zespołu można znaleźć pod linkiem: https://uckwum.pl/dla-pacjenta/leczenie-nmosd/

Obecnie w toku znajdują się procesy kontraktowania programu lekowego przez ośrodki neurologiczne na terenie całego kraju. Oczekuje się, że w jego ramach pierwsi pacjenci będą mogli skorzystać z leczenia innowacyjną terapią w najbliższych miesiącach.

Bardzo bym prosiła o poradę.
Mama ma 60 lat choruje od roku, ręce opadają od poniedziałku zaczęła rehabilitację domową. Mam dziecko 10 letnie on na to wszystko patrzy jak mama robi się nie znośna nawet tramal nie pomaga na ból n...
Proszę o pomoc i poradę
Matkę chorą na stwardnienie zaniku mięśni bocznych, z dnia na dzień jest coraz gorzej nawet tabletki przeciwbólowe nie działają mama robi się nerwowa wulgarna itp . Nie wiem co mam już robić.
Straszna obawa przed zabiegiem wszczepienia zastawki
Hej, piszę tu bo bardzo się boję operacji mam 42 lata i przed sobą operację w Szpitalu Bielańskim w Warszawie. Czytam tu o powikłaniach o nie właściwym ułożeniu Drenu w Jamie Otrzewnej. Czy ktoś ma p...
DM1
Cześć choruje na dystrofie miotoniczna typu 1 od 10 lat czy ktoś jest w podobnej sytuacji? Proszę o kontakt na maila weronikakolodziejczak33@gmail.com
niewydolność żylne?
Witam proszę o wskazówki bo nie wiem co robić od 4 lat brałam tabletki antykoncepcyjne, odstawiłam od około 3 miesięcy i po odstawieniu mam ciągle objawy takie jak, kłucie w brzuchu, kołatanie serca,...
Caspr2
Przeciwciała Caspr2 w surowicy, objawy neurologiczne i psychiatryczne, jeden lekarz twierdzi ze autoimmunologiczne zapalenie mózgu, w szpitalu nie chcą wdrożyć leczenia ze wzgledu na „zbyt dobry” sta...
Reklama:
Reklama: