Rdzeniowy zanik mięśni to choroba bardzo groźna – w najcięższych przypadkach doprowadzać ona może do zgonów nawet w ciągu pierwszych kilkunastu miesięcy życia dziecka. Dotychczas medycyna była bezradna – niedostępne były leki, które umożliwiałyby leczenie tego schorzenia. Sytuacja zmieniła się pod koniec 2016 roku, kiedy na rynku pojawiła się substancja o nazwie nursinersen.