W ciągu ostatnich lat dostęp do nowoczesnych terapii zmienił jakość życia chorych na rdzeniowy zanik mięśni. Spowodował nie tylko zatrzymanie postępu choroby, lecz również odzyskiwanie przez pacjentów utraconych funkcji ruchowych. Nowe badania kliniczne wskazują, że wyższe dawki leku dooponowego – które zostały dopuszczone do obrotu w Europie i USA – mogą uruchomić „uśpione” do tej pory motoneurony odpowiedzialne za ruch mięśni. To z kolei może się przełożyć na dalszą poprawę sprawności chorych z SMA.